治療への道『長期臨床試験実現の為に』・第３回遠位型ミオパチーシンポジウム（東京都）

「PADM遠位型ミオパチー患者会」主催の第３回遠位型ミオパチー　シンポジウム・治療への道『長期臨床試験実現の為に』に参加。

筋力が徐々に低下していく筋肉の進行性の難病である遠位型ミオパチー。（全国の患者数約４００名）
治療薬開発の早期実現のために、どう壁を乗り越え取り組むか講演・パネルディスカッションが行われた。

最初に患者会の辻美喜男代表の開会あいさつの後、来賓として公明党の今までの取組み・難病対策についてお話しする。

第１部基調講演。
『縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（DMRV)の治療開発』
講師　西野一三　国立精神・神経医療センター　疾病研究第一部長

・西野さんの研究グループで生物界に広く存在するシアル酸を使った有効な治療法をマウス実験で世界に先駆けて発見した
・DMRVは低シアル酸が原因。
・マウスではシアル酸投与で筋症状抑制可能で今後臨床試験へ。治療法の確立へ大きな第一歩

『DMRV治験・第Ⅰ相試験（医師主導治験）の経過と第Ⅱ相試験以降の必要性』
講師　　青木正志　東北大学医学部神経内科教授

・２００９年　DMRVシアン酸補充療法実用化に対し、経産省イノベーション実用化助成事業の交付金（麻生政権補正予算）でNEDO助成金（１億５３１５万円）が採択。（ノーベルファーマが研究開発型ベンチャーとして東北大学で）
・２０１０年　１１月から第Ⅰ相試験開始
・アカデミア発の創業の先例・モデルケースへ！
・第２相試験が実現できるかは、国家戦略に関わる問題。総動員での支援を。

第２部　パネルディスカッション『長期臨床試験実現のために』

（座長）　水澤英洋　東京医科歯科大学　脳神経病態学　主任教授
（パネリスト）
織田友理子　PADM遠位型ミオパチー患者会　代表代行
塩村　仁　ノーベルファーマ（株）代表取締役社長
安藤　剛　東大医学部付属病院　TRセンター特任講師
長谷川　聖治　読売新聞　東京本社科学部
中田　勝巳　厚労省　健康局　疾病対策課課長補佐
講演をされた青木教授・西野部長もパネラー。