遠位型ミオパチー患者会の方々の要望・意見交換（東京都）

夕方、遠位型ミオパチー患者会の辻美喜男代表、織田友理子代表代行、林雄二郎事務局長らが事務所に来訪。
「患者数が特に少ない希少疾病用医薬品（ウルトラ・オーファンドラッグ）開発促進・支援の法整備と我が国の創薬・難病対策に関する求める要望」について、お話しを受け、意見交換を進める。

昨年から始まった「ウルトラ・オーファンドラッグ開発促進・支援の法整備」に向けた意見書提出活動は、昨年末で５７もの地方議会より、政府・衆参議長・関係大臣に向けた意見書が提出されている。

今後の議員立法の法整備に向けて、全力で応援してまいりたい。

【遠位型ミオパチー】
遠位型ミオパチーは、手足の先から徐々に筋力が低下していく希少疾病。おおむね20代以降に発症し、進行すると歩行が困難になり、やがて寝たきりになるという。国内での患者数は４00～５00人と推定されているが、根治できる治療薬はまだなく、治療薬の一日も早い開発が待ち望まれている。