遠位型ミオパチー患者会の要望「ウルトラ・オーファンドラッグ」開発支援の法整備　議員立法推進へ！　（東京都）

遠位型ミオパチー患者会の辻美喜男代表、織田友理子代表代行、林雄二郎事務局長らが要望書をもって来訪。

公明党難病対策PTの江田座長と共PT事務局長としてお聞きする。「患者数が特に少ない希少疾病用医薬品（ウルトラ・オーファンドラッグ）開発支援の法整備　議員立法推進のお願い」である。

患者数が1000人未満と極めて少ないウルトラオーファンドラッグは治験の困難さや市場規模の小ささ等により、患者数の多い疾患に比べ明らかに開発が進まないのが現状である。安全性及び有効性の確認をしつつ、一日も早く手元に薬が届くことが患者の皆様の切なる願いである。

昨年から始まった「ウルトラ・オーファンドラッグ開発促進・支援の法整備」に向けた意見書提出活動は、昨年末６７もの地方議会より、政府・衆参議長・関係大臣に向けた意見書が提出されている。
「ウルトラオーファンドラッグ法（仮称）」の要望の内容を具体的に伺う。1月にお会いした時にお話しした内容を前に進められて具体化されておられ感銘を受ける。

皆さん車イスでいつも奥様が付き添われておられる。辻代表は朝4時にご自宅を出られ新幹線で上京されたとの事。

今後の議員立法の法整備に向けて、全力で応援してまいりたい。

【遠位型ミオパチー】
遠位型ミオパチーは、手足の先から徐々に筋力が低下していく希少疾病。おおむね20代以降に発症し、進行すると歩行が困難になり、やがて寝たきりになるという。国内での患者数は４00～５00人と推定されているが、根治できる治療薬はまだなく、治療薬の一日も早い開発が待ち望まれている。