191万筆の署名簿と要望書を田村厚労大臣へ！遠位型ミオパチー患者会の皆様の闘いに同席（東京都）

広島から上京。厚労省に直行。

遠位型ミオパチー患者会の辻美喜男代表、織田友理子代表代行、林雄二郎事務局長と国立精神・神経医療研究センター神経研究所　疾病研究第一部部長　西野一三先生と共に、田村厚労大臣へ署名簿と要望書を提出。

公明党からは、難病対策ＰＴ座長の江田衆議院議員が同席。私は同ＰＴの事務局長を務める。

全国の真心の結晶の署名簿は191万筆。
大変な事である。熊本の津森小学生の「しょ名のおねがい」の事も患者会の皆様から大臣に話される。

患者数が1000人未満と極めて少ないウルトラオーファンドラッグは治験の困難さや市場規模の小ささ等により、患者数の多い疾患に比べ明らかに開発が進まないのが現状である。安全性及び有効性の確認をしつつ、一日も早く手元に薬が届くことが患者の皆様の切なる願いである

【要望内容】
１．総合的な「オーファンドラッグ開発支援の法整備」に向けた具体的な法律を確立し、医薬品の早期承認と患者負担軽減の取組みを求める。

２．我が国が発見・治療法を開発したＤＭＲＶ治療薬について、基礎研究から臨床の間「死の谷」を乗り越える為、国家戦略として更なる医師主導治験を進めるための公的資金の投入、第２相治験実験予定拠点の「臨床研究中核病院整備事業」への選定、国際共同治験支援等の取組みを求める。

３．難病指定・特定疾患の枠組みにとらわれず、有望な研究事業への安定した資金投入・継続的な難病研究の環境と医療費補助の公平性を求める。

田村大臣はじっくり患者会の皆様の話しを聞かれ、今後省内に検討していく旨の発言がある。公明党としても患者会の皆様とさらに要望実現へ向けて頑張ってまいりたい。

【遠位型ミオパチー】
遠位型ミオパチーは、手足の先から徐々に筋力が低下していく希少疾病。おおむね20代以降に発症し、進行すると歩行が困難になり、やがて寝たきりになるという。国内での患者数は４00～５00人と推定されているが、根治できる治療薬はまだなく、治療薬の一日も早い開発が待ち望まれている。